Schválili najdrahší liek na svete, stojí viac ako 3 milióny. Akú diagnózu bude liečiť?

Hoci sa môže zdať, že cena je privysoká, analýza nákladovej efektívnosti lieku naznačuje, že ide o relatívne spravodlivé náklady na to, aké efektívne budú výsledky liečby. Liek nesie názov Hemgenix a bude sa používať na liečbu hemofílie B, uvádza portál ScienceAlert. Ide o zriedkavé genetické ochorenie, ktoré spôsobuje zníženú zrážanlivosť krvi. Medzi najzávažnejšie príznaky patria spontánne a opakované epizódy krvácania, ktoré je veľmi náročné zastaviť.

Ochorenie je bežnejšie u mužov než u žien a podľa odhadov trpí diagnózou až 8 000 mužov v USA. U pacientov so závažnými príznakmi je potrebný nákladný liečebný režim, ktorého účinnosť sa časom môže znižovať. Vedci odhadujú, že celoživotné náklady na každého pacienta so stredne ťažkou až ťažkou hemofíliou B sú v rozmedzí 21 až 23 miliónov dolárov. Napríklad v Spojenom kráľovstve a v Európe sú náklady na liečbu o niečo nižšie, ale aj tak ide o miliónové sumy.

Účinnosť lieku skúmali aj dve štúdie. V prvej z nich bola 54 účastníkom s ťažkou alebo stredne ťažkou hemofíliou zistená zvýšená úroveň aktivity faktora IX, čím sa znížila potreba rutinných substitučných terapií. Po podaní génovej terapie sa miera, pri ktorej sa u pacientov vyvinulo nekontrolované krvácanie, znížila o viac ako 50 percent. K vedľajším účinkom patrili bolesti hlavy, symptómy podobné chrípke či zvýšené hladiny enzýmov v pečeni.

Peter Marks, riaditeľ FDA, tvrdí, že výskumníci na génovej terapii pracovali viac než 20 rokov. Takáto nová možnosť liečby predstavuje dôležitý pokrok vo vývoji inovatívnych terapií pre tých, ktorí trpia ochorením. Zatiaľ však nie je jasné, či dokáže ochorenie úplne vyliečiť, no výsledky vyzerajú sľubne.

Predošlým držiteľom rekordu za najdrahší liek bol Zolgensma a využíval sa na liečbu spinálnej svalovej atrofie. Cena bola až 2 milióny dolárov, čo v kuloároch vyvolalo búrlivé diskusie o tom, ako farmaceutické spoločnosti financujú svoje podnikanie. Ako píše portál HealthCare, na druhom mieste skončilo liečivo Zokinvy, ktoré sa využíva na liečbu progérie. Ide o zriedkavú genetickú poruchu, ktorá spôsobuje, že mladí ľudia starnú oveľa rýchlejšie, než by mali. Stojí 1 032 480 dolárov.

V prvej trojke skončil aj liek s názvom Danyelza a používa sa pri pacientoch s neuroblastómiou. Je to zriedkavý typ rakoviny vyskytujúci sa u dojčiat a jeho cena je 977 000 dolárov. Na štvrtom mieste sa umiestnil Myalept s cenou 890 000 dolárov. Odporúča sa pacientom s vrodenou generalizovanou lipodystrofiou - ochorením, ktoré vedie k takmer úplnej strate telesného tuku pri narodení alebo krátko po narodení.

Piate miesto si vyslúžil liek Luxturna, ktorý stojí 850 000 dolárov. Používa sa na liečbu ako dospelých, tak aj detí so stratou zraku v dôsledku retinálnej dystrofie, čo je stav, ktorý môže viesť k slepote.